США одобрили терапию на основе «генетических ножниц»
Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило терапию на основе генного редактирования CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии (наследственная патология, особенность которой — аномальное строение белка крови гемоглобина, в США ею страдают около 100 тыс. человек) у пациентов от 12 лет и старше, сообщает ведомство.
Технология редактирования CRISPR была открыта молекулярным биологом из США, профессором Дженнифер Дудной. В 2020 году они вместе с французским ученым Эмманюэль Шарпантье получили Нобелевскую премию по химии за обнаружение способа изменить ДНК организма. Этот метод редактирования генома, известный как CRISPR-Cas9, получил название «генетических ножниц», он позволяет ученым с исключительной точностью удалять и добавлять части генетического материала.
Соединенные Штаты стали второй в мире страной, разрешившей этот метод лечения: в ноябре одобрение выдали власти Великобритании.
Разрешение получил препарат Casgevy, который разработали компании Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics. Решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 44 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Заболевание, которым преимущественно страдают чернокожие люди, вызывает сильную боль и повреждения внутренних органов, отмечает The Wall Street Journal. У 95% испытуемых препарат устранил болевые приступы; ни у одного из пациентов не наблюдалось отторжение трансплантата.
Лечение Casgevy — тяжелая процедура; она проводится только один раз, но процесс подготовки и последующей реабилитации занимает месяцы, отмечает CNBC. У пациента извлекают стволовые клетки из костного мозга и отправляют в лабораторию для последующего генного редактирования. Человек проходит химиотерапию в течение нескольких дней, затем отредактированные клетки возвращают в организм. После этого человеку необходимо находиться в больнице в течение нескольких недель, пока он не восстановится.
Силовики задержали Владислава Бакальчука
Песков объяснил возвращение Кремля на YouTube
New York Times рассказала, как Израилю удалось взорвать гаджеты «Хезболлы»
Дональд Трамп расплатился биткоином за бургеры. Видео
Российские кардиологи представили уникальный метод сохранения донорского сердца
ФСБ накрыла канал переправки африканцев в ЕС через Россию
Toyota поставила мировой рекорд по экономии топлива
Власти предложили убрать гольф, чирлидинг и массаж из уроков физкультуры
Читайте РБК в Telegram! Подборка наших каналов
